#EAPM-希少疾患、希少薬物、およびERNの開発

欧州個別医療協議会（EAPM）は、利用可能な最善のケアと治療への患者の平等なアクセスのために常にキャンペーンしてきました。これはまれな疾患の患者にも当てはまります。, EAPM事務局長のデニスホーガンは書いています。

　 孤児薬規制EUが2000で採択した 持っています 150を超える製品が現在市場に出回っており、希少疾患患者向けの関連医薬品の開発を支援しました。

だらか、私n 2020は規則の20周年になるでしょう。それはまれな状態に苦しむ患者が他の患者と同じ治療の質を持つことを確実にすることに向けられていました、そして今もなおそうです。

それでも、m主な努力は まだ必要 既存の知識を増やすために研究を促進し、刺激すること。

まれな病気の詳細

5,000-8,000の間には、まれな疾患があると推定されています。 これらの多くは子供に影響を与え、平均診断期間は5年であり、そして患者の95％ まだ利用可能な治療法がありません.

診断にかかる5年間に加えて、それもかかります 平均で セブン 正しい診断に達するために医師。

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ヨーロッパでは、まれな疾患や障害は2,000の人々の1より少ない影響を与えるものです。 全部ではありませんが、多くが癌です。 ほとんどが遺伝的です。

全体として、これらの疾患は、明らかに、それらを有する患者の数が限られており、そしてしばしば長期の研究、したがってそれらに関する知識の欠如があるという点で独特である。

また臨床試験は、多くの国にまたがって広がる疾病サブグループで組織化するのが困難です。そして最後に、 たくさんのオーファンドラッグが販売承認のための入札に失敗しました。

明らかにd敷物価格は 一般に 非常に多くの時間がかかるため、お金やその他のリソースを研究開発に投入する必要があります。。 このとき 投資を回収する必要性とバランスをとる必要があります...どういうわけか。

欧州連合は、これらの生命を脅かす、または慢性的に衰弱させる病気は非常に少数の人々に影響を与えるので、病気を契約する数を減らすために組み合わせた努力が必要であると言いました。

データの役割 

健康および食品安全委員長のVytenis Andriukaitis ことを指摘している 特定の症状を持つ患者に関する膨大な量のデータがあります、 しかしこれは ヨーロッパ各地に600の異なるレジストリが点在しています。 これらは特定の症状を持つ患者に関する情報を保持するデータベースです。 

現状では、入手可能な重要なデータはEU全域で収集されておらず、すでにそこにある情報を分析するための共通の基準はありません。

欧州言語 R推薦 Nネットワークは、専門知識の中心と各国の専門家を結びつけ、知識を共有し、自国で専門知識が得られない場合に患者がどこに行くべきかを特定するために不可欠です。

EUが必要としているのは明らかです。 希少疾病に関するより多くの研究を奨励するため& 現在のスクリーニング集団の実践を評価する 並んで まれな-病気の登録

その間に、 欧州委員会 にある 小児およびまれな病気のための医学に関する既存の法律の共同評価を採用する.

 このアプローチは、最初に評価することを含みます EUの立法の効率。 これは達成されます インセンティブが与える影響を分析することによって この分野での製薬革新。

第二に、それ 確立しようとします の可用性とアクセシビリティ 関連した の薬 欧州連合。

優先順位 患者とステークホルダーの間で にある 一緒に引っ張る 効果的な戦略 それはEUの翻訳を可能にし、同時に 知識と bの目標を達成することを目指したヨーロッパの参照ネットワークまれな治療法へのetterアクセス-病気の患者。

ERN-それらはどの程度うまく機能していますか？ 

欧州委員会は、ほんの2、3歳のERNがどのように機能しているかをすでに見てきました。 

別に、これらのERNは部分的にtからの6月の報告の主題でした。ヨーロッパの裁判所、その ことを指摘 EUのもう一つの法律 クロスボーダーヘルスケア指令"多くの分野でより緊密な協力を促進する：特に患者の国境を越えた交換' まれな病気の患者のためのデータとヘルスケアへのアクセス"。 

コー​​ト'の報告によると 「まれな病気のためのヨーロッパの参照ネットワークの概念はEUの利害関係者によって広く支持されています（患者' 組織、医師、医療提供者）"。 

しかしながら、 報告書はこう述べています。彼の委員会は彼らの将来の資金調達についてどのように明確なビジョンを提供しなかったか、そしてそれらをどのように発展させて国内の医療制度に統合するかを示していません。　 

ERN 2017では、さまざまな種類の希少疾患用に発売されました。 それぞれ受け取る €EUの健康プログラムからの5年間にわたる1百万の資金。 

委員会はまた、特にコネクティング・ヨーロッパ・ファシリティーを通じて、患者登録およびERNのための支援活動ならびにITツールの開発に資金を供給している。

私たちはどこにいるのか

多くの専門家はそれに同意します まれな病気は 確かに 最も説得力のある理由強化する 健康に関する協力 EU-でレベル加盟国の医療従事者の能力に関係なく。

現在、 アクセスシステムは新しい科学に適応していないまた、rに対する十分な刺激もありませんesearch 会う 医療ニーズ これは、システムが-現状では- のニーズに対応していません まれな病気 患者。 

改善によってERNを最大限に活用するには、確かに国境を越えた協力が必要です 接続 専門知識のより多くの共有をもたらすために。

それはまれな病気のための薬になると、tここは はっきりと しきい値 その時点で 市場は 単に 製薬会社には小さすぎる 研究開発への投資を正当化する。 この問題に対処する必要があります。

欧州委員会 tを認めましたこれを帽子 基本的に 数字について。 委員会のアプローチは、ERNに臨界量を作成することに基づいています。 インセンティブを提供する 孤児薬規制を通じて。

EU理事会は次のように述べています。インセンティブは問題の一部を解決するのに役立ちます。 一般的に言って、t彼はインセンティブをもたらしました、 それは言う、 しかし、規制は望ましくない効果をもたらしました - 時折非常に高い価格など。

統合と協力

EUレベルの人々を含む多くの人々は、彼の次のステップ すべき ERNを完全に統合すること in国民の健康へ これ 構造。 この ウールd診断時間を短縮します。 

ERNは、研究に有益な環境に変換する必要もあります。

しかし、これを成功させるには、もっとうまく機能する必要があります。 一緒に。 cという強い議論があります。希少疾病には気化作用がよい、および加盟国 ERNの連絡窓口も設置する必要があります。

ヨーロッパ全体の国民医療システムに説明するための「セールスピッチ」が必要であることは明らかです。 ERNがどんな良いツールであるか。 あいにく、その売り込みをより困難にするために、sy幹は相互運用できません。 T彼の 緊急の課題です 対処する必要があります。 

自分自身で、 ERNはすべてを解決するわけではありません。 だからメンバーのtates 働くように説得するように動機付けられる必要がある 一緒に.

実世界の証拠もまた、果たすべき役割を持っています。 明確なビジョンと幅広いコホートが必要です そのようなデータ。 

I産業 それがあると思います 準備 ニーズに直面する 現実世界の証拠を前進させ、病気に焦点を当てること。 それでもヨーロッパは 専門知識を築く-そして幸いなことに、これはすでに メートルで行われるエンバーズテイツ。 

しかし、私アクセスなしのイノベーションは要点を逃す。 そして、最終的には、n患者は経路なしで放置されるべきである、まれな病気かどうか。

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