臨床試験、HTA、孤児および小児

こんにちは、個別化医療のための欧州連合 (EAPM) の最新情報へようこそ – 英国の政治の真の変革が見出しを支配している中、EAPM はこれが健康分野と EU の発展において何を意味するのかについて考えを変えますポリシー、 EAPM事務局長のデニスホーガン博士は書いています。

HTA 承認 

医療技術評価の専門家は、EU 全体の評価に使用される方法論に迫っています。 ごく最近、彼らは新しい治療法の臨床試験のエンドポイントを選択する方法について意見を述べました. モーニング ヘルス ケアは、ヨーロッパのバイオテクノロジー起業家のロビーである EUCOPE のチームに、この最新の草案に対する彼らの考えを聞きました。

新しい治療法をテストするときに何を測定するかを決定することは、簡単な決断ではありません。 それは症状の尺度であるべきですか、それともケアの必要がないことですか？ 医療バイオマーカーにするべきか、それとも患者調査のスコアにするべきか? そして、これらのことをいつ測定する必要がありますか? 治験の結果を定義することは、規制当局がリスクに対して製品がどの程度うまく機能するかを検討する方法に影響を与えるだけでなく、既存の治療の武器庫に利益を追加していることを実証できるかどうかにも影響します.

臨床試験 結果 (エンドポイント) ドラフト ガイド ある結果を別の結果よりも選択する時期と、誰がそれを報告する必要があるかを設定します。 たとえば、医師または診断の助けを借りて報告することも、患者自身が報告することもできます。

締約国は、1 月 XNUMX 日までに草案についてコメントする必要があります。 これは、EU 全体の HTA の方法論に反映される最後の論文でもあります。 EUnetHTA は、年末に向けて最終的な方法論をまとめる予定です。

委員会は、希少疾患治療薬に関する規則の変更を検討しています

欧州委員会が立法提案を公表するまであと数週間で、議会の ITRE 委員会のメンバーは、欧州で最も研究集約的な分野の将来を確保する方法について意見が分かれています。

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法案は年末までに公表される予定であるが、欧州議会の報告者は、新しい EU 医薬品戦略の方向性をめぐって、業界および研究委員会のメンバーである ITRE と対立している。

問題となっているのは、適切なインセンティブが与えられれば、製薬会社は研究開発に投資し、グローバルな競争力を促進し、ヨーロッパ全体に利益をもたらすと考える MEP と、より大きな利益は研究よりも株主に還元される可能性が高いと考える MEP との間の根本的な違いです。 .

この問題について EAPM が発行した論文は、こちらから入手できます。 孤児のインセンティブがヨーロッパで正しい方向に向かうようにする.

オーファンドラッグのレビュー

委員会の現在の規則の下では、希少疾患を治療する薬は、XNUMX 年間の市場独占権の恩恵を受けています。 これは、他の革新的な医薬品に与えられた XNUMX 年間よりも XNUMX 年間長い期間です。 追加されたボーナスは、少数の患者集団の治療にのみ使用できる医薬品の開発を奨励することを目的としています.

今後の改訂では、分類基準の用語が医薬品の進行中の開発にどのように影響するかを理解することが重要です。 有病率に関しては、EU 内では、数か国のデータだけを使用するのではなく、コミュニティ全体に基づいてこれを行うことが義務付けられています。 有病率は「ごまかす」ことができるものではなく、現在の証拠に基づいた専門家のアドバイスと協力してレビューされます.

病気の理解とオーファンドラッグに関する情報が利用可能になるにつれて、臨床医はより多くの情報を得て、その状態の診断を提供する可能性が高くなります. また、この状態が、EU で孤児のステータスを削除する、より一般的な病気のサブセットとして認識される可能性もあります。 有病率の計算では、EMA ガイダンスを参照する必要があります。

医学的状態は明白な用語のように見えるかもしれませんが、希少疾病用医薬品としての適格性の文脈内では、特定の病態生理学的プロファイルと臨床予後によって区別されるべきです。 EU オーファンドラッグの指定に関する重要な考慮事項は、より一般的な状態のサブセットではないことです。

危険にさらされている小児用医療機器

医療機器の監視を改善することを目的として昨年XNUMX月に施行された規制により、子供の手術や希少疾患の治療が危険にさらされる可能性があることが、新しい研究で明らかになりました。

に掲載されたトリニティ カレッジ ダブリンの研究 小児心臓病学、医療機器には非常に多様な技術が含まれており、26 年 2021 月 745 日に施行された医療機器規制または MDR (EU 2017 /XNUMX)。

以前の規則の下で承認された製品が、遅くとも 26 年 2024 月 XNUMX 日まで引き続き販売されることを許可する移行期間があります。

一連の予期せぬ要因の結果として、MDR によって製品が利用できなくなる可能性があり、その結果、MDR に依存している一部の介入が失われるリスクがあります。

トリニティ カレッジ医学部の医療機器規制問題の准教授である Tom Melvin 氏は、次のように述べています。 、革新的な技術の導入をサポートすることに加えて。」

EU 議会と理事会がデジタル サービス法に署名

火曜日の閣僚会議による DSA の承認の投票は、MEP による以前の法案の承認に続きます。 新しい法律 (312 ページ / 686 KB PDF のため、かなりの量の読み物..) は、オンライン仲介業者がプラットフォーム上で投稿されたコンテンツを管理し、取引される商品やサービスを取り締まる方法について、広範な要件を定めています。 DSA は、EU の官報に掲載されてから 20 日後に発効します。 

公開日はまだ決まっていません。 19 月 XNUMX 日の日付は、欧州議会の議長と理事会の議長が DSA に署名するために設定されました。 OJEU での公開はその後の日付になります。

Out-Law は、DSA が XNUMX 月中旬に発効すると予想しています。 

DSA の規定のほとんどは、DSA が発効してから 15 か月経過するまで発効しないため、正確な日付はオンライン プラットフォームにとって特に重要です。これらのプラットフォームが「非常に大規模なオンライン プラットフォーム」とみなされ、したがって DSA の最も厳しい要件の対象となるかどうかに関係があります。 開示義務の順守には XNUMX か月の期限が設定されています。

COVIDワクチンの価格は上昇すると予測されています

パンデミックの XNUMX 年目では、ファイザーとモデルナの mRNA ワクチンが圧倒的に優勢です。 新しいヨーロッパの購入契約では、企業は用量に対してより多くの料金を請求しています.

ファイザーとモデルナはどちらも、mRNA ベースの COVID-19 ワクチンの価格をヨーロッパで値上げしました。 フィナンシャル·タイムズ 最初に報告した。 同紙が確認した文書によると、ファイザーのショットは、新しい供給契約の下で19.50回の投与あたり23.15ユーロ（25.50ドル）の費用がかかりますが、モデルナは独自の契約でXNUMX回の投与あたりXNUMXドルを請求します.

英国の臨床試験が崩壊

英国製薬産業協会 (ABPI) の臨床研究に関する最新の年次報告書によると、患者ケア、NHS、および経済成長はすべて、英国の業界の臨床試験数の崩壊の結果として失われています。 

COVID-19 のパンデミックにより、世界の同業者と比較して、英国の後期段階の業界臨床研究の減少が加速しています。 これは、NHS とホワイトホールで警鐘を鳴らす必要があります。医療のリーダーや政策立案者は、患者ケアの改善と長期的な経済成長の実現を目指しています。 

レポート 「英国における業界の臨床試験への患者のアクセスを救う」 は、英国で開始された業界の臨床試験の数が 41 年から 2017 年の間に 2021% 減少し、がんの臨床試験も同じ割合で減少したことを示しています。

レポートは、2017 年から 2021 年の間に次のことも示しています。

• 英国で開始された第 III 相業界試験 (市場に最も近い医薬品を使用する試験) の数は、48 年から 2017 年の間に 2021% 減少しました。
• 英国は、2 年から 6 年の間に第 II 相試験で 4 位から第 10 位に、第 III 相試験で 2017 位から 2021 位に落ち、後期臨床研究の世界ランキングを下げました。 
• National Institute for Health and Care Research Clinical Research Network (NIHR CRN) の業界臨床試験への患者アクセスは、50,112/28,193 から 2017/18 の間に 2021 から 22 に減少し、44% 減少しました。

これらの調査結果は、英国における業界の臨床研究の長期的な将来に対する明確かつ深刻な脅威と、それが患者、NHS、および英国経済にもたらす利益を示しています。

英国で危機に瀕しているヘルスケアセクター

ここ数週間、政治的混乱が英国のニュースを支配してきました。 過去 XNUMX 年間のイギリスの健康と社会的ケアの状態に関する Care Quality Commission (CQC) の年次評価によると、行き詰まった医療とケアのシステムは、人々のケアへのアクセスと経験の悪化につながっています。

今年は、CQC の検査活動、一般市民から得た情報、およびその他の証拠とともにケアを提供する人々に基づいて、健康とケアのシステムが行き詰まり、効果的に機能していないという評価が下されました。

今すぐ行動を起こさなければ、医療とケアの分野でスタッフの定着率が低下し続け、システム全体の圧力が高まり、人々にとってより悪い結果につながるでしょう。 サービスはさらに拡張され、スタッフが成人向けソーシャルケアを含むコミュニティサービスへのアクセスの欠如の結果に対処しようとするため、人々はより大きな害のリスクにさらされます. これは、病院外でのケアへのアクセスが最も圧迫されている、経済的困窮度の高い地域で特に顕著になります。 人に危害を加えるリスクが高まることに加えて、健康を害したり、介護を必要とする家族を支えたりするために、労働市場から追い出される人が増えるでしょう。

EAPM からのお知らせは以上です。安全に気をつけて、週末をお楽しみください。

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