＃EAPM-ヘルスケア研究：議論を前進させる…

ヘルスケアの研究は継続的な議論であり、個別化医療のための欧州同盟（EAPM）は常にこの重要な分野で声を上げてきました、とEAPM事務局長のDenisHorganは書いています。

幅広いトピックとその多くの要素は、アライアンスによる継続的な関与の対象であり、7月8〜9日にブリュッセルで開催される第XNUMX回年次議長会議で強調されます。

このイベントは、EUのルーマニア大統領の後援の間に、2018年の終わりにミラノで開催された大成功を収めた議会の背後にあり、多くの問題を取り上げました。

EAPMは、欧州人民党の次期欧州選挙の有力候補であるマンフレートウェーバー氏が今週、EUに対し、彼が「医学研究に対する野心的なアプローチ」と呼んだものに協力するよう要請したと述べています。

これは、ガンと闘うためのマスタープランの発表の一環であり、ガンとの戦いに「XNUMXつの国が勝つことができるとは誰も考えていない」と述べた。

EPPのウェーバーは、専門家や研究者が「私たちのお金とリソースを組み合わせれば、実際に癌を治すことができる」と彼に言ったと付け加えました。

EAPMは最近、主要候補者である「Spitzenkandidaten」に関する記事を公開しました。 あなたはそれを見つけることができます こちら.

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ウェーバーが示唆しているように、ヨーロッパでの研究に関しては、さらなる協力が明らかに必要です。 その好例として、アライアンスはMEGAイニシアチブの作成において重要な役割を果たしました。これは、今週の研究革新に関するフォーラムでの議論のトピックでした（以下のワークショップの詳細）。

Million European Genomes Alliance（MEGA）は、これまでに19の加盟国によって署名されており、その基盤は、医療システムに革新をもたらすために協力するためにEU諸国の連合を結集する必要性に基づいていました。

これまで、臨床試験やIVDなどを対象とする法律など、さまざまな法律でヨーロッパ全体で断片的なアプローチが行われてきました。

ヨーロッパは、特に相互運用性に関して、ヘルスケアシステムにイノベーションをもたらす最善の方法を検討する際に、より積極的に取り組む必要がありますが、他にも多くの分野があります。

実際、今週も一般データ保護規則（GDPR）の有効性について質問があり、EMAのチーフであるGuido Rasiは、デジタル革命と規制環境に互換性があるかどうかわからないと多くの人を驚かせました。

健康研究のための二次データの使用を引用し、誰かが誠意を持って匿名化されたデータを特定できた場合、誰が責任を負うかを尋ねるというXNUMXつの点で「すぐに」明確にする必要があると彼は述べた。

これらは有効なポイントであり、EAPMは、加盟国がGDPRの規定をさまざまな方法で実装する可能性があることも懸念しています。これは、XNUMX万のEUゲノムのコホートの目標を超えて、真に協力的なアプローチの「メガスタイル」が重要であることを意味します。今後。

ヘルスケア研究に関するSTOAワークショップ 

前述のように、10月XNUMX日木曜日には、欧州議会の科学技術オプション評価（STOA）パネルが、ヘルスケアの研究のための革新的なソリューションのトピックに関するワークショップを開催しました。

議論は、個別化医療のための欧州同盟によってサポートされたマニフェストに基づいていました。

木曜日（10月XNUMX日）のハイレベルフォーラムでは、ヨーロッパでより優れた精密医療を提供するための新しいアプローチの開発に関するアイデアが議論され、とりわけ、ベルギーのマギーデブロック保健相とEORTCの責任者であるデニスラコムが出席しました。

EORTCは、集会の背後にある主要な推進力であり、EAPMの規制問題に関するワーキンググループで主導的な役割を果たしています。

会議では、STOAの副議長であるPaulRübigMEPが、データがヘルスケア、特に国境を越えたヘルスケアの状況で重要な役割を果たすと述べて、ボールを転がしました。 データの使用は、命を救い、どの種類の薬が一緒に働くかを知る機会を提供します。

Rübigの見解は、業界、患者、政府、その他の利害関係者の間で新しい枠組みを確立することで、やや問題のある現在の状況を緩和できるというものです。

以前にEAPMイベントに参加したベルギーの保健大臣は、すべての患者にできるだけ早く医薬品へのアクセスを提供したいと述べました。これは、2014年に製薬業界との間で締結された、臨床的に適切な治療法を持続可能な方法。

ワークショップはまた、遺伝子治療が患者の生活を大幅に改善することができると聞いた。

21世紀のヘルスケアにおける現代の概念について、参加者は非常に限られた数の患者に基づいて承認された非常に効果的な革新的な新薬があると聞いたが、それらは多くの患者に使用されているその後長期間。

より多くの実世界のデータと証拠が必要です。

今後のいくつかの課題… 

ワークショップでは、研究および社会環境における新技術の課題に関して、研究者にとって、これらは主にバイオインフォマティクスソリューション、ベンチマーク技術、およびデータ解釈の分野にあると聞きました。 研究者にとっても、医薬品を市場に出す人々にとっても状況は複雑であり、後者は新しい治療法の承認と適応外使用によって挑戦されています。 これらの問題は、価格設定、医療技術評価、および新しい治療ガイドラインの課題を生み出し続けています。

新薬の文書化を目的とした規制試験は確かに必要ですが、欠点として、それらの主要なエンドポイントはしばしば純粋に薬物中心であり、厳選された集団に基づいています。

実際、コントロールアームは実際の診療を表していない可能性があり、外部の妥当性が低くなる可能性があり、日常の患者や医師に十分なサービスを提供できません。 今日の臨床研究では、最適な患者集団、薬剤の組み合わせと順序、および治療期間を調べていますが、連携する方法を再設計する方法を見つける必要があります。

ワークショップは、48年から2009年の間に承認された2013の抗がん剤のうち、XNUMX分のXNUMX強だけが生存期間の延長を示したことを示したEMA研究について聞いた。

参加者は、ヨーロッパレベルで取り組むべき重大なギャップは、すべての利害関係者の利益を確保しながら、薬物中心の研究から患者中心および社会中心の研究に移行する方法を理解することであると言われました。

欧州製薬団体連合会（EFPIA）がワークショップに参加し、マニフェスト、特に品質を変えるための共同研究スペースの作成方法に関するアイデアに触発されたと述べました。

ステップチェンジを行うには、参加者は、一緒に働くことに慣れていない利害関係者を集める必要があると言われました。 ヘルスアリーナは独特であり、利益相反が発生する可能性があり、アクセスとイノベーションのバランスを維持する必要があります。

中立的なブローカーは非常に重要であり、革新的な医薬品イニシアチブの創設につながりました。

ワークショップでは、開発段階および研究とケアの間でサイロを分解する必要があると聞きました。後者のXNUMXつを近づける必要があります。

また、開発と登録のプロセスには不確実性があります。 患者さんと研究者が一堂に会し、対処法を理解できる場が必要です。

IMIには、「より良い結果のためのビッグデータ」と呼ばれるプロジェクトがあります。これは、患者中心であるが、HTA機関、医師、研究者にも関連する結果を定義しようとしています。 これは、すべての分野のデータに依存しています。

ゲノミクス、イメージング、患者の層別化 

ワークショップでは、ゲノムシーケンシングの費用は当時ロンドンで最も高価な家と同じ10万ユーロだったと聞きましたが、今ではアーセナルのシーズンチケットよりも安くなっています。 多くの人は、必要に応じて、ゲノムのシーケンスを行うことができます。

彼はイメージングでも大きな変化を遂げました。 これらの技術の適用は、研究と医療の実践で行うことができますが、XNUMXつの領域はまったく異なります。 しかし、それらは両方とも患者の層別化の観点から関連しています。

臨床診療では、成層化は、より良い診断と予後、個別化医療などの薬のより良い使用、および個々の症例に最適化された特定のケア経路に役立ちます。

医薬品の発見では、成層化により、開発の初期段階での治療目標がより明確になり、臨床試験の費用が削減され、フェーズIIおよびIIIで成功する可能性が高くなります。

ワークショップでは、最良の層別化にはXNUMXつの柱が必要であると聞きました。 これらは、大規模なゲノムアッセイ、適切なデータにアクセスして患者にアプローチするための明確な法的根拠、理想的には人口規模の確認を伴う非常に大規模な仮想コホート、および電子健康記録（EHR）の重要な側面の調和した表現です。

参加者は、ヨーロッパには世界最大のEHRレコードのコホートがあり、世界で最も進んだ臨床および集団ゲノミクスプログラムのいくつかがあることを学びました。 MEGAとして知られるヨーロッパの形成的なXNUMX万ゲノムプロジェクトが強調され、ワー​​クショップは目標を簡単に超えることができると聞いた。

破壊的な薬とHTA   

ワークショップでは、非常に革新的で治癒の可能性のある医薬品には、価値の再定義が必要であると聞きました。 新たなビジネスモデルはまた、薬価決定の重要な要素に関する国および地域レベルでの管轄当局間の協力を改善する必要性を推進しています。

ヘルスケアが治療から潜在的な治療と予防へ、解剖学的から分子へ、薬剤処方から治療の提供へ、リスク/ベネフィットから臨床的付加価値へ、そして承認からアクセスへと移行する過程で、パラダイムの変化があります。

このシフトはすべて、研究者、開発者、患者、医師の側での変更を必要とします。

一方、医療技術評価については、HTA機関が治療後に患者に何が起こるかを評価することが重要であり、そのため、実世界のデータが不可欠であるとワークショップは聞きました。

従来、市場承認を評価するための最初のHTAがありましたが、償還目的だけでなく、適切な使用をサポートするためにも、後で比較または完全なHTAが必要です。

国際化をサポートし、個別化医療の新時代に適応するには、新しいHTA手法が必要です。

患者様    

参加者は、ヘルスケアが医薬品の開発における患者の真のニーズに対処するために機能する場合、それはすべての関係者のリスクを減らすと聞いた。

医薬品の開発と入手は、効率的な製品を市場に投入することを目的とした一連のプロセスです。 これは最適ではなく、より良い可能性がありますが、機能します。 ただし、アクセスと証拠の間には難問があり、基本的な質問は「十分な証拠は何ですか？」です。

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